Immix Biopharma在ASGCT 2024晚间口头报告中公布阳性NXC-201复发/难治性AL淀粉样变性临床数据

入选NEXCART-1的复发/难治性AL淀粉样变性患者的总有效率（ORR）为92%（12/13）：

12名未暴露于先前BCMA靶向双特异性的患者中有12名对NXC-201有反应（100%ORR），其中12名患者中有9名是完全反应者（75%CR） 1名先前接触BCMA靶向双特异性治疗的患者没有反应 最佳反应持续时间为28.0个月，截至2024年5月10日，反应仍在继续。根据Staron等人的《癌症血液杂志》，美国复发/难治性淀粉样变性的发病率每年增长12%，估计2024年将达到33277名患者

洛杉矶，2024年5月10日（环球新闻）-Immix Biopharma，股份有限公司（“ImmixBio”，“公司”，“我们”或“我们”，或“IMMX”），一家在自身免疫性疾病中开创细胞疗法的临床阶段生物制药公司，今天宣布了其1b/2a期NEXICART-1（NCT04720313）研究的新临床数据，该研究针对复发/难治性AL淀粉样变性（R/R ALA）患者的新型、自体、立体优化的BCMA-靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法NXC-201，在在马里兰州巴尔的摩举行的美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）第27届年会上。所有患者均对标准治疗方法Dara-CyBorD（daratumumab联合环磷酰胺、硼替佐米和地塞米松）复发/难治。

哈达萨医学组织成人和儿童骨髓移植和免疫治疗部主任、NEXICART-1首席研究研究员Polina Stepensky医学博士说：“复发性/难治性AL淀粉样变性仍然是一种未满足的医疗需求，没有批准的治疗方案。”。“NXC-201在没有严重心脏损伤的患者中的反应率和持久效果继续让我们感到鼓舞，我们28个月的反应时间最长，反应仍在继续。”

Immix Biopharma首席执行官Ilya Rachman医学博士表示：“我们很高兴能在ASGCT上展示NEXICART-1临床研究的临床数据。这项研究为NEXICART-2临床试验的设计提供了信息，该试验预计将于2024年年中在美国开放。”。Immix Biopharma首席财务官Gabriel Morris补充道：“我们相信NXC-201的耐受性，包括缺乏神经毒性，使其特别适合作为复发/难治性AL淀粉样变性患者的潜在新治疗选择。”

在NXC-201 ASGCT 2024晚期口腔介绍会上，介绍了正在进行的1b/2a期NEXICART-1研究中13名复发/难治性AL淀粉样变性患者（包括3名新患者）的数据。患者输注CAR+T细胞，剂量分别为150 x 106（n=1）、450 x 106（n=2）和800 x 106（n=10）。

患者特征：

85%（11/13）有心脏受累，38%（5/13）有纽约心脏协会（NYHA）3期或4期心力衰竭，38%（5/13

安全性和有效性数据：

NEXCART-1中的复发/难治性淀粉样变性患者的总有效率（ORR）为92%（12/13）：12名未暴露于先前BCMA靶向双特异性的患者中有12名对NXC-201有反应（100%ORR），其中9名是完全反应者（75%CRs）1名先前暴露于BCMA靶向双特异性治疗的患者没有反应最佳反应者的反应持续时间为28.0个月，反应仍在进行。没有免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件细胞因子释放综合征（CRs）的中位持续时间为2天（范围：1-5）：无4级CRs事件2未发生CRs；3名经验丰富的一级CRS；6有经验的二级CRS；2名经验丰富的3级CRS

NXC-201第27届美国基因与细胞治疗学会年会（ASGCT）最新口头演讲可在ImmixBio公司网站上访问，链接如下：https://immixbio.com/pipeline/#publications

ASGCT 2024演示详细信息：

标题“学术BCMA-CART细胞（HBI0101），一种治疗LC淀粉样变性的有前途的方法”类型迟发性口头陈述口头陈述日期/时间2024年5月10日星期五上午8:45–上午9:00东部时间会议标题迟发性摘要II地点巴尔的摩会议中心，马里兰州巴尔的摩

关于NEXICART-1 NEXICART1（NCT04720313）是一项正在进行的1b/2a期开放标签研究，评估NXC-201（原HBI0101）在复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性成人中的安全性和有效性。本研究1b期部分的主要目标是确定NXC-201的安全性并确认推荐的2期剂量（RP2D）。1b期部分已成功完成，推荐的2期剂量（RP2D）为8亿CAR+T细胞。

关于NEXICATR-2 NEXICATR2（NCT06097832）是一项在美国进行的CAR-T NXC-201复发/难治性AL淀粉样变性开放标签、单臂、多位点1b期剂量扩展临床试验。在首次患者给药后约18个月的时间内，NEXIACART-2预计将招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者。目标是NXC-201的安全性和有效性。根据共识建议，预期的主要终点是完全缓解率和总体缓解率（Palladini等人，2012）。

关于NXC-201 NXC-201是一种空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法，我们认为它有可能成为唯一的“单日CRS”CAR-T，靶向AL淀粉样变性和其他自身免疫性疾病。它正在一项综合临床开发计划中进行研究，用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性患者，并扩展到其他自身免疫适应症。这些试验建立在2021年2月启动的强大的NXC-201临床数据集的基础上。NXC-201在AL淀粉样变性和多发性骨髓瘤方面均被美国食品药品监督管理局授予孤儿药物指定（ODD），在多发性脊髓瘤和AL淀粉样症方面被欧洲药品管理局授予EU ODD。

关于AL淀粉样变性AL淀粉样变是一种由骨髓浆细胞异常引起的系统性疾病。浆细胞产生的折叠错误的淀粉样蛋白会在组织、神经和器官内及其周围堆积，逐渐影响其功能。这可能导致进行性和广泛的器官损伤，以及高死亡率。

根据Staron等人的《癌症血液杂志》，美国观察到的复发/难治性AL淀粉样变性的患病率每年增长12%，估计2024年将达到33277名患者。Grand View Research的数据显示，2017年淀粉样变性市场为36亿美元，预计2025年将达到60亿美元。

关于Immix生物制药，股份有限公司Immix Biopharma，股份有限公司（ImmixBio）（纳斯达克股票代码：IMMX）是一家临床阶段的生物制药公司，开创了AL淀粉样变性和其他自身免疫性疾病的细胞疗法。我们的铅细胞疗法是空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法NXC-201，目前正在进行的1b/2期NEXICART-1（NCT04720313）临床试验中进行评估。NXC-201有可能成为世界上第一个“单日CRS”CAR-T，使患者有可能更快地回家，并支持向自身免疫适应症的持续扩展。NXC-201已被美国食品药品监督管理局授予AL淀粉样变性和多发性骨髓瘤孤儿药指定（ODD），并被欧盟委员会授予多发性脊髓瘤和AL淀粉样症孤儿药指定。请访问www.immixbio.com和www.BeProactiveInAL.com了解更多信息。

前瞻性声明

本新闻稿包含有关Immix Biopharma，股份有限公司的前瞻性声明，包括我们最初的候选产品CAR-T NXC-201和IMX-110的潜在优势。前瞻性声明包括但不限于我们的计划、目标、期望和意图，以及包含“期望”、“思考”、“预期”、“计划”、“意图”、“相信”、“估计”、“潜力”等词语的其他声明，以及传达未来事件或结果的不确定性或与历史事项无关的此类词语或类似表达的变体。这些前瞻性声明涉及已知和未知的风险、不确定性和其他可能导致实际结果存在重大差异的因素。这些因素包括：（i）CAR-T NXC-201和IMX-110正在进行的1b/2a期临床试验的进一步数据与初始数据初始读数不一致的风险，（ii）公司可能无法推进CAR-T NXC-101和IMX-110候选产品的注册研究的风险，以及（iii）临床前和临床试验早期阶段的成功不能确保后期临床试验的成功；（iv）公司开发的任何药物产品均未获得美国食品药品监督管理局上市前批准或以其他方式纳入商业药物产品，（v）公司可能无法获得额外的营运资金，以继续进行CAR-T NXC-201或IMX-110的临床试验，或在需要时启动此类候选产品的注册研究，以及（vii）公司2024年3月29日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告和随后提交给美国证交会的其他定期报告中“风险因素”一节中披露的其他风险。Immix Biopharma提醒读者不要过度依赖任何前瞻性声明。Immix Biopharma不承担，也不明确否认更新或修订此类声明以反映新情况或发生的意外事件的任何义务，除非法律要求。

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